85万美元！美国首个遗传病基因疗法定出天价，用于改善视力

　　美国火花基因疗法公司1月3日宣布，美国首个获批上市的遗传病基因疗法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定价８５万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。

　　一次性疗法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上个月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因ＲＰＥ６５突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。

　　火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告诉新华社记者，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批发采购成本是双眼８５万美元。这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切，以及公司可持续发展的需求。

　　尽管８５万美元堪称“天价”，但仍低于外界此前估计的１００万美元售价。

　　Ｌｕｘｔｕｒｎａ疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因，让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者视力。

　　火花基因疗法公司表示，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用，将给患者退还部分费用，公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议。此外，他们还在推动分期付款解决方案。

　　达·席尔瓦说，目前还没有在中国销售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的计划。

　　迄今，美药管局一共批准三种基因疗法，另两种疗法去年早些时候获批，分别是淋巴癌疗法Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病疗法Ｋｙｍｒｉａｈ，定价３７．３万美元和４７．５万美元。

　　研制Ｋｙｍｒｉａｈ的瑞士诺华公司曾表示，如果Ｋｙｍｒｉａｈ使用第一个月见不到效果，将不用患者付费。